Tibsovo（ivosidenib）

胆管癌是一种罕见的侵袭性癌症，而我国是世界上胆管癌发病率最高的国家之一。胆管癌主要包括胆囊癌、肝内外胆管癌，其中多数为腺癌。由于该病早期难发现，确诊时多数已到晚期。

目前，手术是胆管癌患者最重要的治疗方案。不过，晚期患者由于失去手术机会，一线治疗方案主要是标准化疗。然而，很多患者的中位生存期不到1年，五年生存率几乎为零。即便部分患者可以通过手术切除，但胆管癌的复发率非常高，甚至可达80%以上。

近年来，靶向治疗和免疫治疗为晚期胆管癌带来了新曙光。2020年4月，FGFR激酶抑制剂Pemigatinib(Pemazyre)获批，用于治疗存在FGFR2融合/重排、不能手术的经治胆管癌患者，为一线化疗或术后复发的患者提供了首款靶向治疗选择。

胆管癌IDH1突变

胆管癌IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中，是继FGFR2靶点外的另一个关键靶点基因。IDH1是一种重要的代谢酶，主要存在于过氧化物酶体和细胞质中。IDH1突变常见于白血病、淋巴瘤、胆管癌和结直肠癌等多种血液癌症和实体瘤中。目前，对于IDH1突变的胆管癌，尚无获批的疗法，晚期患者中可用的化疗选择有限，亟需有效的创新疗法。

近日针对IDH1突变的胆管癌也传来了好消息，施维雅（Servier）美国商业子公司Servier Pharmaceuticals近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）的补充新药申请（sNDA），用于治疗先前已接受过治疗的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变胆管癌患者。对于晚期患者，可用的化疗方案非常有限。FDA已授予该sNDA优先审查，这意味着其审查周期将从申请受理之日起10个月缩短至6个月。

2018年7月，Tibsovo获美国FDA批准，用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。此次批准，使Tibsovo成为首个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。