培米加替尼/培米替尼(pemigatinib)

Pemazyre是一种激酶抑制剂，适用于治疗既往经治的、采用一种FDA批准的检测方法检测到成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。

美国FDA在2020年4月17日提前一个半月批准Incyte公司Pemazyre（pemigatinib），用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，这是美国FDA批准的首个胆管癌靶向疗法。目前信达生物和Incyte合作，有权在中国血液病和肿瘤治疗领域开发该药物并商业化。

Pemazyre是根据总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准，针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。目前，Pemazyre也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。

胆管癌是一种恶性肿瘤。根据胆管癌在胆管中的起源部位可以分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。胆管癌治疗预后性较差，胆管癌患者在诊断时通常已处于疾病后期或晚期。胆管癌发病率的地域差异较大，在北美和欧洲地区，一万人中发病率为0.3 ~ 3.4。几乎仅见于肝内胆管癌的FGFR2基因融合或重排的突变率约10%~16%。

Pemigatinib是一种针对FGFR1、2和3靶点的选择性强效口服抑制剂。

商品名：PEMAZYRE

通用名：pemigatinib

靶点：FGFR

厂家：Incyte

美国首次获批：2020年4月

中国首次获批：国内未获批，香港地区可通过患者指定用药计划申请，约需15-30天的时间。

获批适应症：既往接受过治疗的携带FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌患者

规格：4.5mg、9mg、13.5mg

推荐剂量：13.5 mg，每天口服一次，连续14天，然后休息7天，周期21天，随餐或不随餐。